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开发新药对于发现创新疗法和预防疾病至关重要。这不仅对于推动医学发展至关重要，而且对于人类的整体健康和福祉也至关重要。然而，即使药物在细胞和动物模型中证明了安全性和有效性，它们在人体临床试验中也经常遇到障碍。

涉及不同人群的临床试验期间，药物的单一挫折可能会导致重大的经济损失。为了解决这个问题，必须了解为什么某些药物尽管已经通过了临床前阶段，但在临床试验中却表现不佳。此外，迫切需要预测特定药物在临床试验中获得批准的机会。

近日，融合科学技术学院生命科学系Sanguk Kim教授和博士生领导的研究团队在上海开展了一项研究。浦项科技大学 (POSTECH) 的候选人 Minhyuk Park(生命科学系)利用机器学习在临床试验开始前成功预测潜在的药物结果和副作用。他们的研究结果发表在《eBioMedicine》上。

在人体临床试验之前，药物主要在细胞系和动物模型上进行测试。然而，由于药物靶基因在细胞中的功能和表达方式与人类不同，观察到的药物功效或毒性可能会有所不同。忽视这种差异可能会导致实际患者出现 严重的、意想不到的副作用，这与实验室的结果不同。

在他们的研究中，研究人员重点关注细胞和人类之间药物作用的差异。为了评估预测药物批准的差异(1,404 种已批准药物和 1,070 种未批准药物)，他们分别分析了 CRISPR-Cas9 敲除和基于功能丧失突变率的基因扰动对细胞和人类的影响。为了验证药物靶点与细胞/人类差异的风险，他们检查了因安全问题而失败和撤回的药物的靶点。